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广州完成全国首例移植干细胞再造溶酶体|澳门壹号娱乐登录
2021-03-29 [29600]

【澳门壹号娱乐登录】在广州市妇幼保健院住院部血液肿瘤科,安安(化名),三岁,长相与普通孩子有很大不同:他看起来比同龄孩子矮很多,眼距宽,鼻梁塌陷,嘴唇细长,手僵硬,不会握拳。安安患有一种罕见的疾病,——岩藻糖贮积症。

到目前为止,世界上只报告了大约100例。这是一种儿童遗传性代谢疾病。安安的岩藻糖代谢一直处于长期水平,这种不足会严重影响他的身心发展。四个月前,医院血液肿瘤科主任姜华给他做了肝脏干细胞的重建。

安安有望恢复正常的代谢功能,已经造成的神经系统损害和身体症状有望逐步缓解。据了解,为安安进行的异基因肝干细胞移植是世界第三例,国内首例,也是世界首次利用脐带血进行重建。“垃圾处理站”又失败了。

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姜华解释说,溶酶体是细胞质中的一个小体。它不断产生酸性水解酶,可以水解各种大分子化合物,甚至包括原来的线粒体。它在保持身体的细胞功能和组织稳定性方面起着最重要的作用,包括病原体防御、骨再生、胆固醇稳态控制和组织中的细胞修复。

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可以说溶酶体是每个细胞中的“垃澳门壹号娱乐登录圾处理站”。当溶酶体功能没有丧失时,体内的各种大分子就不能长时间代谢,储存在身体的各种组织器官中,这样溶酶体储存病就不会再发生。表现在患者身上的是一系列具有显著特征但临床上少见的症状,尤其是患者的身体发育异常和神经系统紊乱。

安所患的岩藻糖贮积病属于溶酶体贮积病,一般发生在1岁左右。粘多糖病是媒体报道的罕见疾病之一,仅次于一种。到目前为止,人类发现的溶酶体贮积病多达50种。虽然单病种发病率很低,但总体发病率是1: 7000,很低。

目前,溶酶体贮积病的病理生理机制在医学领域还不能完全准确。据姜华介绍,溶酶体贮积病大多是由溶酶体中水解酶的某些基因突变引起的。

这些突变导致一些酶“缺失”或功能异常。垃圾处理站似乎缺少工人。

处理垃圾;一小部分是由溶酶体膜上转运蛋白的变异引起的。好像垃圾处理站虽然有员工,但是都被锁在大门里,很久都不能来上班。

近20年来,随着溶酶体贮积病研究的巨大进展,出现了多种治疗溶酶体贮积病的化疗方法,包括肝干细胞重建、酶替代疗法、底物增加化疗、小分子伴侣化疗和基因治疗。这些方法很多并不能完全治愈疾病,但可以明显改善患者的生存状态。异基因肝干细胞的复制是目前最理想的化疗方法。虽然溶酶体贮积病不是肝脏的缺陷,但经过肝脏干细胞的长期重建,供体可以渗入患者的各种组织,替代酶缺陷细胞,理论上可以成为长期活性酶的永久来源。

长期活跃的酶也可以被附近的细胞吸收而不缺失酶,这些细胞的功能可以恢复正常。此外,单核细胞可以从骨髓迁移到大脑,在大脑中分化为小胶质细胞,并通过细胞内过程修复受损的神经系统。这也意味着,即使有些孩子因为大分子的堆积而遭受神经系统损伤,也需要一定程度的修复,以遏制病情。姜华解释说,移植最好的不是生殖过程,而是如何处理生殖后的并发症,包括敌对反应、排斥反应和干细胞功能不当,这就要求医生不要有准确的判断,并根据症状采取相应的治疗措施。

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脐带血重建化疗岩藻糖贮积症是世界上首个异种肝干细胞重建化疗,在临床上已被更多医生研究和接受。2014年,姜华及其团队完成了30余例异基因肝干细胞重建,涉及各类疾病,包括各类白血病、重型地中海贫血、重型再生障碍性贫血、范可尼贫血、急性白血病、少年粒单核细胞白血病、X连锁肾上腺脑白质营养不良、各类粘多糖贮积病、岩藻糖贮积病等。到目前为止,还没有与再生产相关的死亡案例。

其中范可尼贫血、各类粘多糖贮积病、岩藻糖贮积病等疾病均在广东省首次积极开展,均获得成功。-澳门壹号娱乐登录。

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